[發明公布] 腺相關病毒載體用于在內耳中的毛細胞和支持細胞中校正基因缺陷/表達蛋白質的用途
[發明專利公布] 腺相關病毒載體用于在內耳中的毛細胞和支持細胞中校正基因缺陷/表達蛋白質的用途
摘要：本文提供了包含至少兩種不同的核酸載體的組合物，所述至少兩種不同的載體，當被引入到靈長類動物細胞中時，經歷彼此串聯或同源重組，從而形成編碼全長靶蛋白(例如，支持細胞靶蛋白或毛細胞靶蛋白)的重組核酸。還提供了包含單一AAV載體的組合物，所述單一AAV載體，當被引入到靈長類動物細胞中時，在支持細胞靶基因的基因座處產生了編碼全長靶蛋白(例如，支持細胞靶蛋白或毛細胞靶蛋白)的核酸，并且所述靈長類動物表達靶蛋白(例如，支持細胞靶蛋白或毛細胞靶蛋白)。
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